FDAが悪性血管周囲類上皮細胞腫瘍（PEComa）にアルブミン懸濁型シロリムス粒子製剤を承認

2021年11月22日、米国食品医薬品局（FDA）は、局所進行切除不能または転移性の悪性血管周囲類上皮細胞腫瘍（PEComa）の患者を対象に、シロリムス・タンパク結合粒子注射液（アルブミン懸濁型）（販売名：Fyarro、Aadi Bioscience, Inc.社）を承認した。

有効性は、局所進行切除不能または転移性の悪性PEComa患者31人を対象とした、多施設共同単群臨床試験AMPECT（NCT02494570）試験で評価された。患者には、21日間の各サイクルの1日目と8日目に、シロリムス・タンパク結合粒子100mg/m2を病勢進行、または忍容できない毒性が認められるまで投与した。

主要有効性評価項目は、RECIST規準第1.1版を用いた盲検下独立中央評価による奏効率（ORR）と奏効期間（DOR）であった。ORRは39％（95％CI：22％、58％）で、2人に完全奏効が認められた。DOR中央値は未達であった（95%CI：6.5カ月、推定不能）。奏効が得られた患者のうち67％が12カ月超、58％が24カ月超の奏効が認められた。 

最もよく見られた副作用（30％以上）は、口内炎、疲労、発疹、感染症、悪心、浮腫、下痢、筋骨格痛、体重減少、食欲減退、咳、嘔吐、味覚障害であった。最もよく見られたグレード3または4の臨床検査値異常（6％以上）は、リンパ球減少、グルコース増加、カリウム減少、リン酸塩減少、ヘモグロビン減少、リパーゼ増加であった。

推奨用量は、21日間の各サイクルの1日目と8日目に、病勢進行、または忍容できない毒性が認められるまで100mg/m2を30分かけて点滴静注する。

Fyarroの全処方情報はこちらを参照。

翻訳担当者　中島節

監修　遠藤誠（肉腫、骨軟部腫瘍／九州大学病院　整形外科）

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原文掲載日　2021/11/23