FDAが慢性骨髄性白血病の治療にSynribo（オマセタキシン）を承認/FDAニュース

FOR IMMEDIATE RELEASE:2012年10月26日
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FDAが慢性骨髄性白血病の治療にSynribo（オマセタキシン）を承認

米国食品医薬品局（FDA）は本日、血液と骨髄の疾患である慢性骨髄性白血病（CML）の治療薬としてSynribo（omasetaxine mepesuccinate [オマセタキシン]）を承認した。

米国国立衛生研究所によれば、2012年には推定5,430人がCMLと診断される見込みである。Synriboは、同じくCML治療薬であるチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）と呼ばれる種類の薬剤を少なくとも2剤使用した後、疾患が進行した患者に使用する薬剤である。

Synriboは、癌細胞の増殖を促進するタンパク質を阻止する。投与は連続14日間1日2回皮下注射を28日サイクルで白血球数が正常値になる（血液学的寛解）まで続ける。その後、Synribo治療によって患者に臨床効果が認められる限り、連続7日間1日2回、28日サイクルで投与する。

FDA医薬品評価研究センターの血液腫瘍製品室長であるRichard Pazdur医師は、「本日の承認は、慢性期または移行期のフィラデルフィア染色体陽性CMLで、他のFDA承認薬に対して抵抗性があるか忍容性のない患者のために新しい治療選択肢を提供するものです」と話し、「Synriboは、この2カ月に承認された2番目のCML治療薬です」と続けた。

2012年9月4日、FDAは慢性期、移行期または急性転化期のCML患者のうち他の治療に抵抗性のある患者または忍容性のない患者の治療薬としてBosulif（bosutinib [ボスチニブ] ）を承認した。

SynriboはFDAの迅速承認制度のもとに承認されている。当局はこの制度によって、ある重篤な疾患に対する治療薬が、患者に臨床効果をもたらす可能性が適度にある代替評価項目に効果があることを示す臨床データに基づいて、その治療薬を承認することができる。この制度は、製薬会社がさらに臨床試験を実施して薬剤の臨床効果と安全性を確認している間に、その有望な新薬を患者が早期に使用できるようにするものである。Synriboは稀な疾患または病態の治療を目的とするため、FDAによってオーファンドラッグ（希少医薬品）にも指定された。

Synriboの有効性は、以前の治療でチロシンキナーゼ阻害剤を2剤以上使った後に癌が進行した患者の混合コホートを用いて評価した。すべての登録患者はSynriboを用いて治療された。

慢性期CMLに対する本剤の有効性は、ほとんどのCML患者に認められるフィラデルフィア染色体の遺伝子変異を発現する細胞の割合が減少したことによって実証された。患者76人のうち14人（18.4％）に平均3.5カ月で減少がみられた。減少が維持された期間の中央値は12.5カ月であった。

移行期CMLでのSynriboの有効性は、白血球数が正常化したか、白血病が認められなくなった（major血液学的寛解またはMaHR）患者の数によって判断された。結果によれば、患者35人中5人（14.3％）が平均2.3カ月でMaHRに達したことが示された。MaHRが続いた期間の中央値は4.7カ月であった。

臨床試験中に報告された副作用のうち最もよくみられたものは、血液中の血小板数の低下（血小板減少症）、赤血球数の低下（貧血）、感染と戦う白血球の減少（好中球減少症）とこれによって感染や発熱にいたる恐れがあるもの（発熱性好中球減少症）、下痢、悪心、脱力感と疲労、注射部位反応および血液中のリンパ球数の減少（リンパ球減少症）であった。

Synriboはペンシルベニア州フレーザーを拠点とするTeva Pharmaceuticalsが販売し、Bosulifはニューヨークを拠点とするファイザー社が販売している。

詳しい情報については以下を参照のこと：

FDA: Office of Hematology and Oncology Products　（血液腫瘍製品室）〔原文〕

FDA: Approved Drugs: Questions and Answers　（承認薬：質問と回答）〔原文〕

FDA: Drug Innovation　（薬剤における革新）〔原文〕

NIH: Chronic Myelogenous Leukemia（慢性骨髄性白血病）［原文］

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ギボンズ京子　訳
林正樹　（血液・腫瘍内科　社会医療法人敬愛会中頭病院）監修　
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原文