FDAが12歳以上の分化型甲状腺がんにカボザンチニブを承認

2021年9月17日、米国食品医薬品局（FDA）は、VEGFR（​​血管内皮細胞増殖因子受容体）を標的とした治療後に進行した、放射性ヨウ素治療に不適応または抵抗性の局所進行性／転移性分化型甲状腺がん（DTC）の成人および12歳以上の小児患者を対象に、カボザンチニブ（販売名：カボメティクス、Exelixis社）を承認した。

有効性は、VEGFR標的薬の前治療後に進行した、放射性ヨウ素治療に不適応または抵抗性の局所進行性または転移性分化型甲状腺がん（DTC）患者を対象とした、無作為化（2：1）、二重盲検、プラセボ対照の多施設共同臨床試験（NCT03690388）であるCOSMIC-311試験において評価された。患者は、カボザンチニブ60mgを1日1回経口投与する群と、プラセボと支持療法（best supportive care）を受ける群に無作為に割り付けられ、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで治療を継続した。

主要評価項目は、盲検下独立放射線評価委員会がRECIST 1.1に基づき判定したintent-to-treat（治療の意図に基づく）解析集団における無増悪生存期間（PFS）と、無作為化された最初の100人の患者における全奏功率（ORR）であった。カボザンチニブは、プラセボと比較し病勢進行または死亡のリスクを有意に減少させた（p<0.0001）。PFSの中央値は、プラセボ投与群の1.9カ月（95％信頼区間［CI］：1.9～3.7）に対し、カボザンチニブ投与群では11.0カ月（95％CI：7.4～13.8）であった。ORRは、カボザンチニブ投与群で18％（95％CI：10％～29％）、プラセボ投与群で0％（95％CI：0％～11％）であった。

最もよくみられた副作用（25％以上）は、下痢、手足症候群（PPE）、疲労、高血圧、口内炎であった。また、低カルシウム血症に関する警告が追加された。

カボザンチニブ単剤療法の推奨用量は、1日1回60mgであり、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで投与する。小児患者［12歳以上でBSA（対表面積）が1.2m2未満］に対するカボザンチニブの推奨用量は、1日1回40mgであり、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで継続する。

カボメティクスの全処方情報はこちらを参照。（日本語の添付文書はこちらを参照）

翻訳担当者　星野恭子

監修　東海林洋子（薬学博士）

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原文掲載日　2021/09/22