FDAが治療歴のある多発性骨髄腫患者の治療にダラツムマブを承認

速報

本日、米国食品医薬品局（FDA）は、少なくとも3回の治療歴がある多発性骨髄腫患者の治療薬としてdaratumumab［ダラツムマブ］（商品名Darzalex）を迅速承認した。ダラツムマブは、多発性骨髄腫治療を目的に承認された最初のモノクローナル抗体である。

多発性骨髄腫は血液がんの１つである。骨髄の中に見られる白血球の一種である形質細胞ががん化したものである。形質細胞は本来、感染と戦う細胞である。このがん細胞は増殖しつつ、異常タンパク質を産生し、他の健康な血液細胞を骨髄から追い出す。その結果、多発性骨髄腫によって免疫力が低下したり骨や腎臓に他の障害を引き起こすことがある。米国国立がん研究所によると、2015年の米国における新たな多発性骨髄腫の症例は26,850人、この疾病の関連死は11,240人になると推定されている。

「がん細胞表面で見つかるタンパク質を治療の標的にすることは重要な治療法の開発につながりました。ダラツムマブは、他の治療法に耐性を持つようになった多発性骨髄腫患者にとって、新しい治療法の選択肢になります」と、FDA医薬品評価研究センターの血液学・腫瘍製品室長であるRichard Pazdur医師は述べた。

静注投与するダラツムマブ注射剤は、モノクローナル抗体で、免疫システムに存在する特定の細胞のがん細胞攻撃を補助することで作用する。

ダラツムマブの安全性と有効性は2つの非盲検試験で検証された。106人の参加者にダラツムマブを投与した1つ目の試験では、患者の29％で完全寛解あるいは部分寛解を実現し、この効果は平均7.4カ月持続した。42人の参加者にダラツムマブを投与した2つ目の試験では、患者の36％で完全寛解あるいは部分寛解を実現した。

ダラツムマブで最もよくみられた副作用は、インフュージョンリアクション、疲労、嘔気、腰背部痛、発熱、咳であった。ダラツムマブは、また、感染と戦う白血球数の低下（リンパ球減少症、好中球減少症、および白血球減少症）または、赤血球数の低下（貧血症）および血小板レベルの低下（血小板減少症）を引き起こす可能性がある。

輸血部に、患者がダラツムマブ投与中であることを通知する必要がある。ダラツムマブは、輸血を必要とする患者に対して輸血部が行う特定の検査（抗体スクリーニングなど）と干渉する可能性があるためである。妊娠中の女性にはダラツムマブを使用してはならないし、妊娠を計画中の女性ならば、治療期間中および治療後少なくとも3カ月間は効果的な方法で避妊すべきである。

FDAは、ダラツムマブが承認されれば既存薬を上回る顕著な改善をもたらす可能性があると示された予備試験結果に基づき、当該薬を画期的治療薬として指定した。ダラツムマブはまた、優先審査と希少疾病用医薬品の指定を受けた。優先審査指定は、当該薬が承認されれば重篤な疾患における治療の安全性や有効性が有意に改善されると考えられる医薬品の申請に対して与えられる。希少疾病用医薬品指定により、税控除やユーザーフィー免除、市場優先権など、希少疾病用医薬品の開発を支援し奨励するための優遇措置が得られる。

ダラツムマブの承認は、FDAの迅速承認プログラムに基づく承認であった。本プログラムは、患者に対する臨床的有益性を合理的に予測しうる代替評価項目に対し医薬品が有効性を示した場合、その臨床データに基づいて、重篤な疾患または生命を脅かす疾患に対する治療薬の承認を可能にする制度である。本プログラムによって、製薬会社が検証試験を実施している最中であっても、患者は有望な新薬を早期に利用することができる。

ダラツムマブはペンシルバニア州ホーシャムのJanssen Biotech社が販売している。

米国食品医薬品局（FDA）は、連邦政府保健福祉省内に設けられた機関で、公衆衛生の保護を目的として、医薬品、動物用医薬品、ワクチンおよび生物製剤や医療機器の安全性と有効性の確保に努めている。FDAは、米国の食糧供給の確保や食品安全、化粧品、健康補助食品、電磁波を放出する製品の安全性を保証し、たばこ製品を規制する責務も担っている。

翻訳担当者　大木勝弥

監修　佐々木裕哉（血液内科・血液病理／久留米大学病院）

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原文掲載日　2015/11/16