FDAがまれな副腎腫瘍にイオベングアンI 131を承認

2018年7月30日、米国食品医薬品局（FDA）は、全身化学療法を必要とし、イオベングアンスキャン陽性で切除不能、局所進行／転移性の褐色細胞腫・傍神経節腫（PPGL）を有する成人および小児患者（12歳以上）に対する治療薬としてiobenguane I 131 ［イオベングアン］（商品名：AZEDRA、 Progenics Pharmaceuticals, Inc.社）を承認した。

今回の承認は、イオベングアンスキャン陽性、切除不能、局所進行／転移性褐色細胞腫・傍神経節腫を有する12歳以上の患者を対象とした非盲検、単群、多施設共同臨床試験であるIB12B （NCT00874614）試験の結果に基づいている。適格患者68人のうち17人（25％、95％信頼区間 16％～37％）において、服用していたあらゆる抗高血圧薬が6カ月間以上、50％以上減量となった。患者15人（22％、95％信頼区間 14％～33％）に全腫瘍奏効（RECISTガイドライン1.0）が認められ、それら患者のうち53％の奏効期間は6カ月以上であった。

最も多かったグレード3～4の有害反応（10％以上）は、リンパ球減少、好中球減少症、血小板減少症、疲労、貧血、INR（国際標準比）値の増加、悪心、めまい、高血圧、および嘔吐であった。安全性解析対象集団におけるプール解析では、治療用量のイオベングアンI 131投与を受けた患者の6.8％が骨髄異形成症候群または急性白血病を発症した。

イオベングアンI 131は初回の線量で投与した後に、線量測定に基づき調整した2種類の治療用量に分けて投与する。推奨される治療用量は、体重が62.5kgを超える患者には18,500MBq（500 mCi）、62.5kg以下の患者には296MBq/kg （8 mCi/kg）である。

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FDAは、この申請を、優先審査品目、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）、ファスト・トラック（優先承認審査薬）、およびブレークスルー・セラピー（画期的治療薬）に指定した。FDAの迅速承認プログラムは、「企業向けガイダンス：重篤疾患のための迅速承認プログラム―医薬品およびバイオ医薬品」に記載されている。

翻訳担当者　有田香名美

監修　高濱隆幸（腫瘍内科／近畿大学医学部附属病院）

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原文掲載日　2018/07/30