FDAが芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍にtagraxofuspを承認

2018年12月21日、米国食品医薬品局（FDA）は、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の成人患者および2歳以上の小児患者に対して、CD123特異的細胞毒性薬tagraxofusp（商品名：ELZONRIS、Stemline Therapeutics社）を承認した。

今回の承認は、多施設共同、マルチコホート、非盲検単群臨床試験（STML-401-0114; NCT 02113982）に基づくものであり、同試験は未治療または再発／難治性のBPDCN患者を対象として実施された。患者にはtagraxofuspを推奨用量の12 mcg/kg投与した（投与スケジュールは下記参照）。中心的コホートでは、未治療BPDCN患者13人のうち7人（53.8%; 95% 信頼区間[CI]: 25.1～80.8）が追跡期間中央値11.5カ月後に完全寛解／臨床的完全寛解に達した。効果持続期間中央値は未到達であった。第2コホートでは、再発／難治性BPDCN患者15人の患者のうち、1人が完全寛解に達し（持続期間111日）、1人が臨床的完全寛解に達した（持続期間424日）。

最もよくみられた有害反応（≥ 30％）は、毛細血管漏出症候群、悪心、疲労、末梢浮腫、発熱、および体重増加であった。最もよくみられた検査値異常（≥ 50％）は、アルブミン、血小板、ヘモグロビン、カルシウムおよびナトリウムの低値、ならびにグルコース、ALTおよびASTの高値であった。

Tagraxofuspの推奨用量および投与スケジュールは、12 mcg/kg を1サイクル21日で1日目から5日目まで1日1回15分間かけて行う静脈内投与である。

ELZONRISの全処方情報はこちらを参照。

FDAは、本申請を優先審査および画期的治療薬に指定した。また、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）にも指定した。FDAの迅速承認プログラムに関する情報は、「企業向けガイダンス：重篤疾患のための迅速承認プログラム−医薬品およびバイオ医薬品」（Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics）に記載されている。

翻訳担当者　山田登志子

監修　吉原　哲（血液内科・細胞治療/兵庫医科大学）

原文を見る

原文掲載日　2018/12/21